2025年11月30日,“2025年血液病医疗质量控制与创新转化研究系列研讨会暨临床噬血细胞综合征诊治进展研讨会”在重庆华森制药成功召开。本次会议不仅是血液病领域一次高水平的学术交流,更是我国在血液重症原研药物研发方面迈出的重要一步,彰显了四川省国际医学交流促进会,四川省血液内科医疗质量控制中心,四川大学华西医院血液内科、血液病研究所,以及华森制药对“健康中国”战略的积极响应与实践。
会前,荣昌区委书记万容、副区长谢勇,区卫生健康委党委书记、主任唐敏等领导与与会专家齐聚一堂,围绕荣昌区生物医药产业建设,以及如何推动成渝地区双城经济圈生物医药高质量发展等议题,进行了亲切而深入的交流。
此次研讨会汇集了川渝地区血液病领域的众多权威专家,来自四川大学华西医院、四川省人民医院、西南医科大学附属医院、重庆医科大学附属第一医院、陆军军医大学第一附属医院、陆军军医大学第二附属医院、绵阳市中心医院、川北医学院附属医院、达州市中心医院等医疗机构的专家学者共聚一堂,围绕噬血细胞综合征(HLH)的诊疗新策略、医疗质量控制体系建设及临床转化研究等议题展开深入交流,共同致力于提升我国HLH整体诊治水平,为守护人民生命健康贡献力量。
备受关注的是,注射用盐酸ORIC-1940作为本次启动临床试验的核心药物,靶点作用机制明确,效价高,安全性好,是全球首个临床用于噬血细胞性组织淋巴细胞增多症(HLH)的RIPK1抑制剂、First-in-class创新药,满足临床迫切需求,将填补我国原研药在这一病症中的用药空白,为患者争取更多的时间寻找并治疗原发病因,从而降低继发性HLH患者的死亡率。
整合成渝区域医疗资源,加速创新药物的研发转化
四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授致开幕词
在开幕式上,四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授致开幕词。他指出,本次会议是推动成渝地区双城经济圈医疗卫生协同发展、加强血液病诊疗质量控制的重要举措,对提升HLH这一危重症的诊疗水平具有积极意义。牛挺教授强调,多中心协作与前沿学术交流将有效促进区域医疗资源整合,加速创新药物的研发与临床转化,最终造福广大患者。
华森制药名誉总经理刘小英致辞
华森制药名誉总经理刘小英在致辞中表示,华森制药旗下全资公司华森英诺历经五年潜心研发与技术攻坚,核心成果注射用盐酸ORIC-1940已正式进入Ib期多中心临床试验阶段。这不仅是企业创新药研发历程中的关键节点,更是践行国家创新驱动发展战略、守护人民健康的具体行动。后期公司将持续加大创新药研发投入,推动我国原研药的自主突破,助力提升国家重大疾病防治能力。
注射用盐酸ORIC-1940,为成渝地区双城经济圈的创新药硕果
杨胜勇教授以《新型HLH治疗药物ORIC-1940药物发现背景介绍》为主题作报告
生物治疗全国重点实验室、四川大学华西医院创新药药物研究院院长杨胜勇教授围绕《新型HLH治疗药物ORIC-1940药物发现背景介绍》作主题报告,系统阐述了ORIC-1940的研发背景,并介绍了如何创新性地运用人工智能辅助药物设计等,成功筛选出新型、高选择性、高效的RIPK1抑制剂——ORIC-1940。
华森制药副总经理、华森英诺总经理游雪丹以《仿创结合,创新发展》为主题作报告
华森制药董事会秘书、副总经理兼董事、华森英诺总经理游雪丹介绍了华森英诺在ORIC-1940研发的成长历程。她表示,20多年来,华森制药始终深耕生物医药产业发展,专注于中成药、化学药的研发、生产和销售,在消化系统、精神神经系统、耳鼻喉科等重点治疗领域深度耕耘,形成中西药优势互补的发展态势和独具特色的系列产品布局。以及目前已有7条创新药研发管线,注射用盐酸ORIC-1940有望为成渝地区双城经济圈建设再添硕果。
苗佳教授以《ORIC-1940-HLH la01中国成人健康参与者试验研究结果报告》为主题作报告
四川大学华西医院早期研究病房苗佳教授就《ORIC-1940-HLH la01中国成人健康参与者试验研究结果报告》作专题报告。她系统披露和解读了ORIC-1940在健康受试者中完成的Ia期临床研究数据。报告显示,ORIC-1940在试验中展现了良好的安全性与耐受性特征,其药代动力学(PK)参数理想,符合预期设计,为后续在患者中开展疗效探索提供了坚实的人体安全性基础,标志着该药物向成功应用迈出了关键的第一步。
牛挺教授以《ORIC-1940-HLH la01试验方案及早期研究数据报道》为主题作报告
四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授以《ORIC-1940-HLH la01试验方案及早期研究数据报道》为题,分享了从临床前到早期临床研究的跨越性成果。他详细阐述了该Ib期临床试验的科学设计与核心目标,并展示了在临床前模型中ORIC-1940表现出的强效抑制RIPK1活性的药效学(PD)特征,以及其在HLH疾病模型中显示出的明确治疗潜力。这些早期积极数据,强有力地支撑了ORIC-1940推进至患者临床试验阶段的科学依据,让与会专家对其临床转化价值抱有期待。
邱明春总监以《ORIC-1940-HLH la01项目计划和实施》为主题作报告
华森英诺临床总监邱明春围绕《ORIC-1940-HLH la01项目计划和实施》进行了详细介绍。他全面介绍了本次多中心临床试验的清晰路线图与高效执行策略,涵盖了从研究中心筛选与启动、患者入组标准与流程,到严格的质量控制体系和时间进度规划,展现了华森英诺研发团队卓越的项目管理能力与推动原研药快速、规范上市的坚定决心。
为广大患者带来更多生命希望
会上,专家们围绕ORIC-1940的临床前数据、Ib期试验设计的关键细节以及未来临床应用面临的实际问题,进行了热情而深入的探讨。专家们就如何精准筛选获益人群、如何将新型靶向治疗与现有治疗方案进行最优组合、以及如何建立与创新药配套的诊疗与质控体系等核心议题,各抒己见,碰撞思想。现场互动频繁,学术氛围浓厚,这种开放式的深入切磋,不仅为ORIC-1940后续研究的优化提供了宝贵思路,也极大地促进了川渝地区HLH诊疗共识的凝聚与提升。
游洪涛董事长致谢词
再小众的疾病,对每一位患者而言都是“天大的事”。华森制药党委书记、董事长游洪涛在致谢词中表示,华森英诺始终秉持“以终为始,立足患者需求,创造不同”的使命,满足临床未满足的需求。未来,华森英诺作为成渝双城经济圈内生物医药产业的重要一员,将持续推动如ORIC-1940这样的科研成果,加速向临床“救命良药”转化,在HLH治疗领域谱写“中国方案”的崭新篇章,以实际行动践行国家创新驱动与人民健康至上的战略目标。
据了解,噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH),又称噬血细胞综合征,是一种由免疫系统过度活化、失控导致的致命性炎症因子风暴综合征。其病因复杂,可分为原发性(遗传性)和继发性(由感染、恶性肿瘤、自身免疫性疾病等触发),临床表现凶险,病情进展迅猛,早期诊断困难且误诊率、死亡率极高,是当前血液病领域乃至重症医学领域最具挑战性的疾病之一。
此次ORIC-1940临床试验的启动,不仅代表我国在HLH治疗领域迈出了自主研发的关键一步,更是国家推动医药创新、加强重大疾病防治能力、护航全民健康战略的具体体现。随着国家对新药创制与转化研究支持力度的不断加大,以ORIC-1940为代表的一批原研药物正加速落地,为我国在全球生物医药竞争中赢得主动,也为广大患者带来更多生命希望。
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